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囊性纖維化是因CFTR基因缺陷所誘發的一種疾病，正常情況下該基因能一種蛋白控制細胞內外物質的移動，比如鹽分、碳酸氫鹽和水分，其對于正常的肺部功能非常重要；然而在囊性纖維化患者機體中，缺陷的CFTR基因會一種缺陷蛋白，從而引發酸性和粘性粘液的積累，其不僅會堵塞肺部，使得呼吸困難，還會讓患者的肺部更容易受到細菌感染。
目前一些療法是可用的，但其功能非常有限，因為不同患者機體中會產生不同類型的突變蛋白，而且10%的囊性纖維化患者機體中根本不會這類蛋白；然而不管蛋白發生哪種突變，甚至缺失，兩性霉素都會有效發揮功效。我們并沒有嘗試糾正缺陷蛋白或進行基因治療（這種方法在肺部并不能有效發揮作用），反而利用一種小分子替代物（兩性霉素）來發揮缺失或缺陷白的通道功能。
如果在人類研究中能證實上述結果的話，那么藥物兩性霉素對于患者將是一個非常大的好消息，同時對一小部分囊性纖維化患者（10%）也將有非常特殊的前景，這部分患者對任何療法并沒有反應。
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